Spinale Musculaire Atrofie

SMA raakt mensen van verschillende leeftijden – van zuigelingen en kinderen tot tieners en volwassenen – en in verschillende mate van ernst. Pasgeborenen en zuigelingen kunnen infantile-onset SMA ontwikkelen, de ernstigste vorm van de ziekte. Dit kan tot verlamming leiden, waardoor zuigelingen de basisfuncties niet kunnen uitvoeren - zoals slikken of hun hoofd omhoog houden. De eerste symptomen van SMA kunnen ook later in het leven optreden bij kinderen, tieners en volwassenen. Zij kunnen aanzienlijke spierzwakte en invaliditeit ervaren, zoals het onvermogen om zelfstandig te staan of te lopen.

Voorheen hadden personen met SMA en hun families geen behandelingsopties. Dit veranderde in december 2016 toen Biogen goedkeuring kreeg van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor het eerste medicijn tegen SMA . De behandeling is sindsdien goedgekeurd in meer dan 60 landen, waaronder Nederland en heeft tot nu toe duizenden patiënten over de hele wereld geholpen. 

Biogen is en blijft toegewijd aan de SMA-gemeenschap. We blijven toonaangevend onderzoek uitvoeren, gericht op het adresseren van onvervulde medische behoeftes en het verbeteren van behandelresultaten voor personen die door SMA zijn getroffen.

Biogen werkt samen met Ionis Pharmaceuticals om nieuwe therapeutische opties te identificeren – waarbij de nadruk ligt op nieuwe antisense oligonucleotide (ASO) kandidaten.
We gebruiken onze kennis op het gebied van SMA ook om andere therapeutische opties en oplossingen te ontwikkelen voor andere neuromusculaire ziektes met een hoge onvervulde medische behoefte.